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■ALS患者の異常タンパク質、除去する方法を開発 滋賀医科大など [健康ダイジェスト]





 滋賀医科大学の漆谷真(うるしたにまこと)教授(神経内科)らは京都大学、慶応義塾大学と共同で、ALS(筋委縮性側索硬化症)の原因といわれる異常なタンパク質を除去する抗体を開発しました。マウスの脳に投与する実験などで効果を確かめており、将来的には人での根治治療につながる可能性があるといいます。今後、病気の動物モデルで安全性や効果を確認して、臨床応用を目指します。
 ALSは神経細胞が侵されて運動や呼吸などができなくなる病気。難病情報センターによると、ALSの患者は国内に約9200人(2013年度)いるとされますが、根治は難しく、病気の進行を遅らせる治療薬しかありません。患者の神経細胞に異常なタンパク質「TDP―43」の塊が蓄積することが、原因の一つといわれています。
 研究チームは異常なタンパク質の塊だけにくっつく抗体を作り、分解を促す機能を持たせました。遺伝子導入の技術を使い、マウスの胎児の脳内に異常なタンパク質の塊と抗体を作らせるようにすると、異常なタンパク質の量が減りました。抗体がない培養細胞は2日間で4割が死にましたが、抗体の遺伝子を導入するとほぼすべてが生き残りました。
 研究チームは今後、ALSのモデル動物を作製し、ウイルスで神経細胞に抗体の遺伝子を導入する遺伝子治療の効果を確かめます。サルを用いた安全性試験も進めます。
 漆谷教授は、「人の治験には10年ほどかかるが、結果次第ではもっと早くなるかもしれない。ALSの根治ができると信じている」と話しています。
 今回開発した方法は、アルツハイマー病やパーキンソン病など、ほかの神経の病気にも応用できる可能性があるといいます。研究成果は日本時間4月16日18時に、イギリスの科学誌「サイエンティフィック・リポーツ」(電子版)に掲載されました。

 2018年6月11日(月)
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