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■サリドマイド、希少難病の治療に有効性 千葉大学病院などが発表 [健康ダイジェスト]





 がんなどの治療に使われている薬「サリドマイド」がクロウ・フカセ(POEMS)症候群という難病の治療に有効性があることが、臨床試験でわかったと千葉大学病院などの研究チームが発表しました。
 クロウ・フカセ症候群は、骨髄の中にある形質細胞の腫瘍によって生じ、胸や腹に水がたまったり、手足がしびれたりするなど、多くの臓器に障害が出る重篤な病気で、全国に推定で約340名と患者が非常に少ない「希少疾患」とされています。
 現在は血液の細胞を移植する治療などが行われていますが、患者の半数は年齢などの理由で受けることができません。
 千葉大学病院など全国12の病院で作る研究チームは、サリドマイドという薬について、この難病への有効性を調べる臨床試験を進めてきました。サリドマイドは昭和30年代に四肢欠損の奇形児の誕生を引き起こす深刻な薬害が相次ぎ、国内では40年以上販売が禁止されていましたが、8年前に再び承認され、炎症性疾患やがんの治療薬として使われています。
 臨床試験では、4年間で24人を対象に調べた結果、サリドマイドを使ったグループでは症状の原因となっているとされる特定のタンパク質が39パーセント減少したほか、筋力も改善し、有効性が確認できたということです。
 これを受け、製薬会社が今後、承認に向けた手続きを進める方針で新たな治療法につながると期待されています。
 千葉大学病院の桑原聡教授は、「病気が知られておらず、診断されていない患者も少なくないと思うので、承認されて早期に発見治療できるようにしたい」と話しています。

 2016年8月6日(土)
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