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■難治性小児がん、国内未承認新薬で最適な量を確認する臨床試験 東京医科歯科大 [健康ダイジェスト]


 東京医科歯科大学は、神経芽腫など治療が難しい一部の小児がんの患者に対し、遺伝性乳がん・卵巣がんの治療薬オラパリブを投与する臨床試験(治験)を始めたと発表しました。
 医師が責任者となって安全性を確認し、治療法の確立に向けた次の臨床試験につなげます。
 東京医科歯科大小児科准教授の高木正稔さんらは、神経芽腫の約半数で、染色体の欠損などからDNAを修復する仕組みが働かないことを解明。似たタイプのDNA修復異常がある遺伝性乳がん・卵巣がんの治療用に開発された新薬オラパリブで、神経芽腫が縮小することを動物実験などで確認しました。
 神経芽腫は、副腎や脊椎などの神経節に発症する小児がん。日本の年間発症は200~300人とされ、3~4割は既存の抗がん剤などで十分な効果がありません。このため効果が期待できる新規治療法の開発が重要です。
 オラパリブは国内未承認で、製造元のアストラゼネカから提供を受けました。すでに2人の患者に内服で投与しており、今後、3歳から18歳の最大で計12人に1カ月服用してもらい、最適な薬の量を確かめます。

 2017年12月17日(日)
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